อุปสรรคทางเทคนิคเพื่อเปิดใช้งานการแก้ไขยีนในการรักษา

การส่งมอบใช้อนุภาคนาโนไขมันสังเคราะห์ที่ย่อยสลายได้ทางชีวภาพที่นำเครื่องมือแก้ไขโมเลกุลเข้าสู่เซลล์เพื่อปรับเปลี่ยนรหัสพันธุกรรมของเซลล์อย่างแม่นยำด้วยประสิทธิภาพสูงสุดถึง 90 เปอร์เซ็นต์ นักวิจัยกล่าวว่าอนุภาคนาโนเป็นเครื่องมือส่งมอบที่มีประสิทธิภาพมากที่สุดซึ่งรายงานมาแล้วและสามารถช่วยเอาชนะอุปสรรคทางเทคนิคเพื่อเปิดใช้งานการแก้ไขยีนในการรักษา

ทางคลินิกที่หลากหลายระบบการแก้ไขยีน CRISPR / Cas9 ได้กลายเป็นเครื่องมือวิจัยที่ทรงพลังที่เปิดเผยการทำงานของยีนนับร้อยและกำลังถูกสำรวจว่าเป็นเครื่องมือในการบำบัดรักษาโรคต่าง ๆ อย่างไรก็ตามอุปสรรคทางเทคนิคบางอย่างยังคงอยู่ก่อนที่จะสามารถนำไปใช้กับงานทางคลินิกได้ CRISPR / Cas9 เป็นโมเลกุลขนาดใหญ่ที่ซับซ้อนซึ่งบรรจุทั้ง nuclease ที่สามารถตัดผ่านลำดับของจีโนมเป้าหมายทั้งสองและ RNA ที่ได้รับการออกแบบทางวิศวกรรมที่สแกนจีโนมเพื่อช่วย nuclease พบว่า ลำดับเฉพาะที่จะแก้ไข เนื่องจากเป็นโมเลกุลที่ซับซ้อนขนาดใหญ่จึงเป็นเรื่องยากที่จะส่ง CRISPR / Cas9 โดยตรงไปยังนิวเคลียสของเซลล์ซึ่งสามารถทำงานได้ คนอื่น ๆ ได้บรรจุโมเลกุลการแก้ไขลงในไวรัสโพลีเมอร์และอนุภาคนาโนชนิดต่าง ๆ เพื่อนำพวกมันเข้าสู่นิวเคลียส