เทคนิคการแก้ไขยีนในรูปแบบของโรคไขสันหลัง

ความก้าวหน้าในการเพิ่มประสิทธิภาพของเทคนิคการแก้ไขยีนในรูปแบบของโรคไขสันหลังราดนำเสนอระดับความถูกต้องและความเฉพาะเจาะจงใหม่ก่อนหน้านี้ในการวิจัยเกี่ยวกับความผิดปกติทางพันธุกรรมของมนุษย์ ความหลากหลายของโรคที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนทุกเพศทุกวัยทั่วโลกรวมถึงภาวะสมองเสื่อมพัฒนาการผิดปกติบางรูปแบบของมะเร็งกล้ามเนื้อ

และภาวะหัวใจเป็นผลมาจากการกลายพันธุ์ในยีนของเรา ในฐานะที่เป็นนักวิทยาศาสตร์พยายามทำความเข้าใจเกี่ยวกับพื้นฐานทางพันธุกรรมของโรคเหล่านี้และเพื่อพัฒนากระบวนการบำบัดที่มีประสิทธิภาพการมีรูปแบบทางพันธุกรรมของโรคเป็นหัวใจสำคัญในการค้นคว้าของพวกเขา แม้ว่าการวิจัยในปัจจุบันจะมีขึ้นในสายพันธุ์เซลล์ แต่นักวิทยาศาสตร์ก็ต้องเข้าใจด้วยว่ายีนนั้นเป็นสาเหตุของเชื้อโรคในระดับอวัยวะทั้งหมดอย่างไร รูปแบบของโรคสัตว์ช่วยให้นักวิจัยสามารถทดสอบการทำงานของยีนที่อาจขึ้นอยู่กับการมีปฏิสัมพันธ์ระหว่างเซลล์ที่แตกต่างกันภายในตัวสัตว์หรืออาจส่งผลต่อพัฒนาการของตัวอ่อนที่แข็งแรงในขณะที่โต